5月7日，國家衛(wèi)生健康委、工業(yè)和信息化部等8部門下發(fā)《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》（以下簡稱《實施意見》），旨在更好滿足兒童疾病防治用藥需求，全面提高兒科供藥用藥能力，進一步完善兒童用藥制度，加快兒童用藥高質量發(fā)展，保障兒童健康。

國家衛(wèi)生健康委藥物政策與基本藥物制度司相關負責人表示，隨著近年來兒童用藥政策的不斷完善，兒童用藥基本可以滿足當前臨床常見病所需，但也還存在一些亟待解決的突出問題。例如，兒童用藥數(shù)量少，兒童適宜的劑型和規(guī)格缺乏，結構失衡。上市藥品說明書中仍存在兒童用藥信息不全、不規(guī)范等問題。未有效激發(fā)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥的積極性，臨床必需但用量較少的部分兒童用藥保障供應能力仍顯不足。兒科藥學服務供給總體不足，部分醫(yī)療機構配備的兒童用藥種類較少。

基于此，《實施意見》從破解兒童用藥研發(fā)難題、豐富兒童用藥臨床研發(fā)模式、完善兒童用藥臨床應用、規(guī)范醫(yī)療機構兒科制劑使用、加強短缺藥品監(jiān)測和保障供應、健全支付管理體系等多方面全鏈條重塑供應保障體系。

完善兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新機制。創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項支持兒童高發(fā)疾病的創(chuàng)新品種、多聯(lián)疫苗、兒童用藥適宜劑型的研發(fā)。鼓勵兒童罕見病及兒童重大疾病防治研究。完善鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單和鼓勵仿制藥品目錄配套政策，對納入其中的兒童用藥予以優(yōu)先審評審批，優(yōu)先納入國家基本藥物目錄、創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項等，符合條件的按程序納入國家醫(yī)保藥品目錄。

破解兒童用藥研發(fā)難題。加強審評審批全過程充分溝通交流，對兒童專用創(chuàng)新藥早期介入、研審聯(lián)動，允許滾動提交資料。對鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單和鼓勵仿制藥品目錄中的藥品，相關部門予以優(yōu)先審評審批，優(yōu)先納入國家基本藥物目錄和創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項，按程序納入國家醫(yī)保藥品目錄等。

中藥方面，創(chuàng)新兒童中醫(yī)藥研發(fā)機制。開展符合兒童生理、病理特征的中藥研究，建立符合中藥特性、突出中醫(yī)優(yōu)勢、適配兒科臨床需求的專屬研究范式和科學證據(jù)體系。加強符合兒童生長發(fā)育特征及提高兒童用藥依從性的中藥改良型新藥研發(fā)。開發(fā)兒科古代經(jīng)典名方，加大兒科中成藥和醫(yī)療機構中藥制劑研發(fā)、轉化力度。篩選制定兒科中醫(yī)優(yōu)勢病種清單，推動相關方藥的人用經(jīng)驗收集，加速中藥新藥轉化。

豐富兒童用藥臨床研發(fā)模式。鼓勵支持國家醫(yī)學中心、國家區(qū)域醫(yī)療中心和國家臨床醫(yī)學研究中心等兒科研究型病房建設。探索組織建立全國兒童臨床試驗協(xié)作網(wǎng)和跨機構倫理審查機制。推動將已有中國成人數(shù)據(jù)的藥品安全外推至中國兒科人群。

在產(chǎn)業(yè)鏈供應鏈方面，支持小品種藥（短缺藥）集中生產(chǎn)基地的定點生產(chǎn)品種納入更多兒童用藥。豐富中央和地方兩級儲備中的兒童用藥。季節(jié)性傳染病流行高發(fā)期間加強抗病毒、解熱鎮(zhèn)痛等兒童常用藥品供應保障。此外，持續(xù)做好臨時進口工作，保障罕見病、重大疾病等特殊人群用藥。

支付方面，提出推進醫(yī)保支付方式改革，動態(tài)調(diào)整完善病種分組方案，在確定分組、系數(shù)等要素時適當向兒童傾斜。加強數(shù)據(jù)支撐，支持商業(yè)健康保險開發(fā)兒童保險保障產(chǎn)品，鼓勵將創(chuàng)新藥、罕見病用藥納入保障范圍。在國家組織藥品集中帶量采購中，分組采購兒童專用藥與成人用藥。優(yōu)化差比價規(guī)則，激勵兒童適宜劑型、規(guī)格的供應。

中國醫(yī)療保險研究會公立醫(yī)院醫(yī)保管理專委會常委梁嘉琳表示，長期以來，我國兒童用藥面臨結構性矛盾，一方面是優(yōu)質供給不足，由于缺乏治療兒童罕見病用藥、適合兒童使用的藥品劑型規(guī)格和藥品說明書對兒童用藥描述不明確，造成成人用藥給兒童使用，以及“劑量靠猜，用藥靠掰”的用藥安全困境。為此，《實施意見》形成“放管結合”的政策組合拳，有望打破兒童藥“支付堰塞湖”，提升兒童藥特別是兒童創(chuàng)新藥的資本投入強度、研發(fā)投入強度。

奧優(yōu)國際董事長張玥表示，長期來看，《實施意見》將推動我國兒童用藥產(chǎn)業(yè)實現(xiàn)從跟跑到并跑，乃至領跑的跨越，建立起符合中國兒童生理特征、適配中國臨床需求的兒童用藥研發(fā)、生產(chǎn)、使用保障體系，并將深刻改變我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的細分賽道格局。